儿科专家告诉您脐血移植到底能治什么病

脐血移植

到底能治什么病？

罕见病虽发病率低，但症状严重，危害性大。多数罕见病无法治疗，极少数患者可通过造血干细胞移植(HSCT)获得根治。脐血干细胞移植(UCBT)有免疫原性低、人类白细胞抗原(HLA)相合程度要求稍低、移植物抗宿主反应发生率低等优点，更适合低体质量儿童。现介绍国内外HSCT，特别是UCBT在原发性免疫缺陷病、遗传代谢病、炎症性肠病和骨髓衰竭综合征等较多发生的罕见病中的应用，希望能有助于提高我国罕见病的治疗水平。

罕见病(raredisease)是发病率低、病种繁多、症状严重的一类疾病，是近年来国内研究和讨论的热点。罕见病的定义各国不尽相同，欧美等国家将发病人口1/～1/定义为罕见病，至今约有种罕见病报道，欧洲总体罕见病人数约有万人[1]。我国自年以来对罕见病的认识和研究不断深入达成共识，即患病率1/00，或新生儿发病率1/的疾病定义为中国的罕见病。以中国14亿人口估算，中国罕见病人数约有万[2]。上海市率先在全国制定了《上海市主要罕见病名录(年版)》，对于提高对罕见病的认识和诊治水平具有重要意义。

目前罕见病主要涉及遗传代谢科、免疫科、内分泌科、神经内科、血液科、骨科等多个专业，约有80%的罕见病由基因缺陷导致，仅有不到5%的罕见病能有效干预或治疗。罕见病的诊治依然十分困难，但运用分子生物学、细胞遗传学等检测手段，罕见病的筛查和诊断率在不断提升，部分可治性罕见病可通过药物或造血干细胞移植(HSCT)获得长期缓解或根治。

HSCT作为多种疾病的根治性治疗方法，在罕见病的治疗中发挥了重要作用，尤其是儿童早期诊断的罕见病。脐血干细胞移植(UCBT)优点在于易于获得，人类白细胞抗原(HLA)相合程度要求稍低，对供者不产生损害，但CD34＋细胞和有核细胞数量有限，更适用于低体质量儿童。近年来由于脐血库规模的扩大，优化的预处理方案和与其他非亲缘或半相合相比更低的移植物抗宿主病(GVHD)发生率，使UCBT患者生存率和远期生活质量不断提高，尤其是在儿科疾病中得到非常广泛的应用。

PID总体发病率估计为1/～1/，该病致死、致残率高，严重威胁儿童生命健康。严重联合免疫缺陷病(sever







































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