鲁索替尼,Jakafi(ruxolitinib),由诺华公司研发,是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物,也是目前唯一一个可以用于此病的药物。在美国,此药一年的费用约为12万美元。
原发性骨髓纤维化症:
原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD),骨髓纤维化(MF)简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。
原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果,年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准该药用于治疗骨髓纤维化。
鲁索替尼是由瑞士诺华研制生产出来的,上市之后时间不久就有了印度鲁索替尼,是瑞士诺华鲁索替尼的仿制药,是和原研药一样的成分,不同的是根据地区不同生产的规格和包装是不一样的,会产生各个国家文字的包装,同样,根据每个国家市场的规定,价格也是有所不同。
患者最看重的对比就是鲁索替尼的价格,印度鲁索替尼和美国鲁索替尼价格比起来非常便宜,这也还是很多患者选择印度药的原因。性价比高,治疗骨髓纤维化能快速且持久地减轻MF患者的脾大症状,改善MF的相关症状,进而提升患者的生活质量。是比较亲民的药物,对于患者来说当然是性价比高的药物更好了。
服用方法
(1)对血小板计数大于/μL患者,鲁索替尼(Ruxolitinib)的开始剂量是20mg口服每天2次给药,而对血小板计数/μL和/μL间患者15mg每天2次。
(2)起始用鲁索替尼(Ruxolitinib)治疗前进行完全血细胞计数。监视完全血细胞计数s每2至4周直至剂量稳定化,,和然后当临床指示。对血小板计数减低调整剂量。
(3)根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。
(4)口服;空腹或与食物同服。
一、剂量应根据用药疗效和安全性调整。在Plt50×/L或Neut#0.5×/L时须停药;
二、在Plt恢复至50×/L以上L或Neut#恢复至0.5×/L以上时,需从5mgbid开始应用,在严密监测全血细胞计数的情况下逐渐加量。
三、在Plt×/L时,为避免因血小板严重减少而停药,须减量使用。
四、如果疗效不足,在Plt和Neut#足够的情况下,可最大按5mgbid加量。
五、在以起始剂量治疗的最初4周内,不能够加量,4周以后,加量间隔时间应至少大于2周。
六、本药推荐最大用量为25mgbid。
七、如果患者受益大于所获风险,那么应坚持持续应用本药。
八、与强CYP3A4抑制剂合用时的剂量调整:
(1)强CYP3A4抑制剂与本药同时使用,可增加本药相关的血液学毒性和临床副作用的发生率,所以如果本药和CYP3A4抑制剂合用,则日剂量应减半。例:原先用药为15mgbid,合并应用CYP3A4抑制剂时,应减量为7.5mgbid或15mgqd。
(2)对血小板计数大于或等于/μL患者减低鲁索替尼(Ruxolitinib)开始剂量至10mg每天2次和同时强CYP3A4抑制剂。
(3)血小板计数小于/μL患者中避免使用。
特别注意:如果用药过程中漏服,不必补服,继续常规剂量应用即可。
对本品有效成分或其他任何成分过敏者。
最常见血液学不良反应(发生率20%)是血小板计数减低和贫血。最常见非血液学不良反应(发生率10%)是瘀斑,眩晕和头痛。
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